系统性红斑狼疮是一种自身免疫性疾病,会伤及多个系统和脏器,病情反复,极难根治。近日,浙大儿院透露,医院研究出一种新式疗法,取得良好效果。有一位12岁的小患者,治疗后已经重回校园。
小芳从三年前就不幸确诊系统性红斑狼疮,身上总是出现蝴蝶斑和皮疹,更痛苦的是,她还经常口腔溃疡、关节痛。就在今年2月份,小芳又出现了大量尿蛋白,如果继续升高,将进展为肾病综合征和慢性肾功能不全。尽管已经在接受五种药物综合治疗,但病情始终反复。与此同时,浙大儿院当时正开展红斑狼疮CAR-T治疗临床研究项目,CAR-T是嵌合抗原受体T细胞疗法的简称,是一种比较新式的肿瘤免疫疗法。它把病人自身免疫系统的T细胞提取出来,经过体外培养和改造,给这些T细胞装备上特殊分子,使它们能识别并攻击特定的靶细胞,再把改造过后的T细胞注射回病人身体,由这些T细胞来消灭靶细胞。小芳成为了全球首个入组相关临床试验的红斑狼疮患儿。
仅仅经过半个多月的治疗,小芳就顺利出院,目前全身的症状得到了显著改善,而在小芳之后,陆续又有19名患儿接受了相关治疗,疗效明显,浙大儿院也成为目前应用自体CD19靶向CAR-T细胞、治疗“难治性系统性红斑狼疮”患儿最多的医院。
浙大儿院表示,研究团队的目标不只是把CAR-T细胞疗法应用于系统性红斑狼疮,今后还将致力于把这种技术应用于其他严重疾病,比如血管炎、肾病综合征等的治疗,给更多患者带去希望。